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Tous les auto-anticorps IgG conduisent-ils à des maladies auto-immunes ?

Tous les auto-anticorps IgG conduisent-ils à des maladies auto-immunes ?


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S'il y a une présence d'auto-anticorps dans notre sang, cela signifie-t-il que nous allons avoir une maladie auto-immune ? Existe-t-il des auto-anticorps qui ne causent pas de dommages aux tissus et aux organes ?


Comme d'habitude en biologie, ce n'est pas si simple. Des auto-anticorps sont présents même chez les personnes sans aucun signe de maladie auto-immune. Le système immunitaire est un réseau complexe de cellules et de molécules régulatrices positives et négatives - il est peu probable que l'examen d'un seul composant détermine l'état du système. C'est l'une des principales raisons pour lesquelles il a été si difficile de comprendre comment agir de manière sélective sur le système immunitaire pour arrêter ou prévenir une maladie auto-immune sans compromettre la fonction immunitaire normale.

Voici un article qui développe certains de ces aspects : https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2703183/

Par exemple, notez « Malgré l'élimination physiologique (sélection négative) ou l'inactivation fonctionnelle (anergie) des lymphocytes T et B autoréactifs de haute affinité dans le thymus et la moelle osseuse, respectivement, il existe des preuves convaincantes qu'une faible affinité, potentiellement les cellules autoréactives persistent et qu'une réactivité de faible affinité aux auto-antigènes est nécessaire à la survie des lymphocytes T et probablement B dans le système immunitaire périphérique."

Il est également important de garder à l'esprit que l'affinité des Ac et des récepteurs pour les antigènes dépend généralement de molécules tierces supplémentaires impliquées dans l'interaction, et qu'une seule molécule peut se présenter très différemment dans différentes situations (par exemple, des dommages ou une inflammation peuvent altérer certains molécules dans une configuration inédite qui stimule l'auto-réactivité).


Nouvelle piste pour les maladies auto-immunes de la médecine chinoise

Un médicament dérivé de la racine d'hortensia, utilisé depuis des siècles en médecine traditionnelle chinoise, est prometteur dans le traitement des maladies auto-immunes, rapportent des chercheurs du Program in Cellular and Molecular Medicine et de l'Immune Disease Institute de l'Hôpital pour enfants de Boston (PCMM/IDI), ainsi que l'École de médecine dentaire de Harvard. Dans l'édition du 5 juin de Science, ils montrent qu'un composé à petite molécule connu sous le nom d'halofuginone inhibe le développement des cellules Th17, des cellules immunitaires récemment reconnues comme des acteurs importants dans les maladies auto-immunes, sans altérer les autres types de cellules T impliquées dans la fonction immunitaire normale. Ils démontrent en outre que l'halofuginone réduit la pathologie de la maladie dans un modèle murin d'auto-immunité.

Actuellement, il n'existe pas de bon traitement pour les maladies auto-immunes. Le défi a consisté à supprimer les attaques inflammatoires du système immunitaire sur les tissus corporels sans supprimer généralement la fonction immunitaire (augmentant ainsi le risque d'infections). Le traitement principal consiste en des anticorps qui neutralisent les cytokines, des messagers chimiques produits par les cellules T qui régulent la fonction immunitaire et les réponses inflammatoires. Cependant, les anticorps sont coûteux, doivent être administrés par voie intraveineuse et ne s'attaquent pas à la cause première de la maladie, il suffit de s'évaporer des cytokines plutôt que d'arrêter leur production. Les patients doivent donc recevoir des perfusions intraveineuses fréquentes pour contrôler l'inflammation. Des médicaments immunosuppresseurs puissants sont parfois utilisés en dernier recours, mais les patients sont exposés au risque d'infections potentiellement mortelles et d'autres effets secondaires graves.

Grâce à une série d'expériences, les chercheurs montrent que l'halofuginone empêche le développement des cellules Th17 chez les souris et les humains, arrête le processus pathologique qu'elles déclenchent et est sélective dans ses effets. Il a également le potentiel d'être pris par voie orale. "C'est vraiment la première description d'une petite molécule qui interfère avec la pathologie auto-immune mais n'est pas un immunosuppresseur général", déclare Mark Sundrud, PhD, du PCMM/IDI, premier auteur de l'étude.

Reconnues seulement depuis 2006, les cellules Th17 ont été impliquées dans une variété de maladies auto-immunes, notamment les maladies inflammatoires de l'intestin, la polyarthrite rhumatoïde, la sclérose en plaques, le diabète de type 1, l'eczéma et le psoriasis. Ils sont génétiquement distincts des autres grandes catégories de cellules T (Th1, Th2 et cellules T régulatrices).

Les cellules Th17 se différencient normalement des cellules T CD4+ « naïve », mais lorsque Sundrud et ses collègues ont cultivé des cellules T CD4+ de souris avec des cytokines qui induisent normalement le développement de Th17, il y a eu une diminution prononcée des cellules Th17, mais pas des cellules régulatrices Th1, Th2 ou T. cellules &ndash lorsque l'halofuginone a été ajoutée. De même, dans les cellules T CD4+ humaines cultivées, l'halofuginone a supprimé sélectivement la production d'IL-17, la principale cytokine produite par les cellules Th17.

Et chez les souris atteintes d'encéphalite auto-immune expérimentale (EAE), une maladie immunitaire induite artificiellement ressemblant à la sclérose en plaques chez l'homme, et marquée par l'infiltration de cellules Th17 dans le système nerveux central, un traitement à faible dose d'halofuginone a considérablement réduit à la fois le développement de l'EAE et de son gravité. (Chez les souris avec une autre forme d'EAE qui n'implique pas les cellules Th17, l'halofuginone n'a eu aucun effet.)

En se demandant comment fonctionne l'halofuginone, les chercheurs ont effectué des études de microréseaux sur les cellules traitées à l'halofuginone pour examiner les modèles d'expression des gènes en réponse au médicament. De manière inattendue, de nombreux gènes impliqués dans les réponses au stress ont été activés. Finalement, ils ont découvert que l'halofuginone agit en activant une voie biochimique connue sous le nom de "réponse à la famine en acides aminés", ou AAR, qui protège généralement les cellules lorsque les acides aminés, éléments constitutifs essentiels des protéines, sont rares. Lorsqu'un excès d'acides aminés a été ajouté aux cellules T cultivées exposées à l'halofuginone, l'AAR ne s'est pas activé et les cellules Th17 ont pu se développer. A l'inverse, les chercheurs ont pu inhiber la différenciation Th17 simplement en appauvrissant les acides aminés, induisant ainsi l'AAR.

Pourquoi l'AAR empêcherait-il la formation de cellules Th17 ? Les chercheurs proposent que l'AAR a une fonction d'économie d'énergie, ralentissant les activités de construction d'une cellule pour conserver les acides aminés. "Lorsqu'une cellule détecte une privation d'acides aminés, elle essaie de conserver les acides aminés en empêchant des types spécifiques de réponses qui sont énergétiquement coûteuses", explique Sundrud. "Dans les tissus enflammés, de nombreuses cellules produisent beaucoup de protéines, il serait donc logique qu'une cellule dépourvue d'acides aminés veuille bloquer les signaux qui favorisent l'inflammation."

L'halofuginine est l'une des 50 herbes fondamentales de la médecine traditionnelle chinoise et a été utilisée comme agent antipaludique. Il y a des décennies, l'armée américaine a essayé d'améliorer ses propriétés antipaludiques, sans succès. Il a fait l'objet d'essais cliniques pour la sclérodermie, mais comme il est maintenant dans le domaine public, l'industrie pharmaceutique n'a pas manifesté d'intérêt pour le développer davantage sur le plan thérapeutique.

Mais l'halofuginone, ou un composé dérivé encore à développer, pourrait potentiellement être utilisé pour traiter toute maladie auto-immune ou inflammatoire liée aux cellules Th17 en activant l'AAR, selon les chercheurs.

« Remarquablement, l'halofuginone évoque l'AAR dans toutes les cellules, mais inhibe sélectivement les réponses inflammatoires des lymphocytes T », explique Anjana Rao, PhD, du PCMM/IDI, un chercheur principal de l'étude. "Cela rappelle les actions de la cyclosporine A et du FK506, deux autres médicaments immunosuppresseurs qui bloquent l'activité de la calcineurine. La calcineurine est présente dans toutes les cellules, mais empêche sélectivement le rejet des greffes de cœur, poumon, foie et moelle osseuse lorsqu'elles sont administrées aux patients. Ces les médicaments ont révolutionné la médecine des transplantations lorsqu'ils ont été introduits il y a plus de 20 ans, et l'halofuginone pourrait annoncer une révolution dans le traitement de certains types de maladies auto-immunes/inflammatoires."

Malcolm Whitman, PhD et Tracy Keller, PhD, de la Harvard School of Dental Medicine, et Anjana Rao, PhD, du PCMM/IDI, étaient les enquêteurs principaux de l'étude. L'étude a été financée par des subventions des National Institutes of Health, de la Juvenile Diabetes Research Foundation et du Cancer Research Institute.

Source de l'histoire :

Matériel fourni par Hôpital pour enfants de Boston. Remarque : Le contenu peut être modifié pour le style et la longueur.


Argenx publie ses résultats financiers du premier trimestre 2018 et fait le point sur ses activités

9 mai 2018

Breda, Pays-Bas / Gand, Belgique
- argenx (Euronext & Nasdaq : ARGX), une société de biotechnologie au stade clinique développant un vaste portefeuille de thérapies différenciées à base d'anticorps pour le traitement des maladies auto-immunes graves et du cancer, a annoncé aujourd'hui ses résultats financiers et a fourni une mise à jour de son activité pour le premier trimestre clos 31 mars 2018.

"Nous avons fait d'excellents progrès ce trimestre dans l'exécution de notre stratégie de pipeline et nous sommes bien préparés pour une autre année riche en étapes en 2018. Pour commencer avec notre programme principal efgartigimod (ARGX-113), nous avons présenté l'ensemble de données complet de la phase 2 essai clinique dans la myasthénie grave lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Neurology (AAN) montrant une réduction des scores de maladie corrélée à notre compréhension du mécanisme du candidat-médicament. Nous avons également progressé en Europe, ayant reçu une désignation de médicament orphelin dans ce premier Nous restons sur la bonne voie pour rapporter les données de deux indications supplémentaires pour l'efgartigimod, y compris la thrombocytopénie immunitaire et le pemphigus vulgaire, au cours du second semestre de l'année », a commenté Tim Van Hauwermeiren, PDG d'argenx. « Le reste de notre pipeline progresse également, y compris ARGX-110, où nous sommes passés à la phase 2 de l'essai clinique chez les patients nouvellement diagnostiqués de LMA inaptes à la chimiothérapie et prévoyons de publier de nouvelles données de réponse d'ici la fin de l'année. Nous continuer à rechercher des cibles intéressantes dans nos institutions de recherche partenaires, et l'a présenté au premier trimestre avec l'ajout d'ARGX-117 à notre pipeline, offrant une nouvelle voie cible pour argenx et potentiellement un moyen d'ajouter une valeur synergique à notre pipeline efgartigimod. approche intégrée au produit."

PREMIER TRIMESTRE 2018 ET FAITS MARQUANTS RÉCENTS

FAITS SAILLANTS FINANCIERS (au 31 mars 2018) (par rapport aux faits saillants financiers au 31 mars 2017)

DÉTAILS DES RÉSULTATS OPÉRATIONNELS

Produits en développement clinique :

Produits en développement préclinique :

PROCHAINES ÉTAPES ATTENDUES

CHIFFRES CLÉS (CONSOLIDÉS)

(*) La Société a adopté IFRS 15 au 1er janvier 2018 en utilisant une approche rétrospective modifiée. L'impact de l'adoption d'IFRS 15 s'élève à 0,9 million d'euros pour le trimestre clos le 31 mars 2018.

DÉTAIL DES RÉSULTATS FINANCIERS

Le résultat opérationnel atteint 6,9 millions d'euros au 31 mars 2018, contre 7,2 millions d'euros au 31 mars 2017. La baisse de 1,1 million d'euros du chiffre d'affaires résulte principalement d'une baisse de la comptabilisation du chiffre d'affaires liée à la l'achèvement prochain des activités précliniques dans le cadre de notre collaboration continue avec LEO Pharma. Les autres produits d'exploitation augmentent de 0,8 million d'euros, résultant principalement (i) d'une augmentation des abattements de charges sociales pour l'emploi de certains personnels de recherche et développement et (ii) d'une augmentation des revenus de subventions publiques suite à l'approbation en mars 2018 d'un VLAIO de 2,5 millions d'euros. subvention pour identifier de nouveaux anticorps thérapeutiques.
Pour le trimestre clos le 31 mars 2018, les frais de recherche et développement s'élèvent à 15,1 millions d'euros, contre 12,2 millions d'euros pour le trimestre clos le 31 mars 2017. L'augmentation de 2,9 millions d'euros des frais de recherche et développement en 2018 est principalement liée à (i) les coûts liés à l'augmentation prévue des effectifs en recherche et développement et (ii) l'augmentation de la charge de rémunération en actions liée à l'attribution d'options de souscription d'actions à nos salariés en recherche et développement (dont une augmentation de 1,1 million d'euros des charges sociales sur les options d'achat d'actions attribuées à certains salariés résidents belges et non belges).


Argenx annonce l'expansion de son pipeline avec l'ajout d'ARGX-117 ciblé sur le complément pour le traitement des maladies auto-immunes graves

Breda, Pays-Bas/Gand, Belgique - argenx (Euronext & Nasdaq : ARGX), une société de biotechnologie au stade clinique développant un vaste pipeline de thérapies différenciées à base d'anticorps pour le traitement des maladies auto-immunes sévères et du cancer, a annoncé aujourd'hui l'ajout d'un nouveau pipeline candidat, ARGX-117, ciblant la cascade du complément avec un potentiel thérapeutique dans les indications auto-anticorps.

ARGX-117 est un anticorps thérapeutique hautement différencié équipé de la technologie d'ingénierie Fc exclusive d'Argenx, NHance®, qui s'adresse à une nouvelle cible dans la voie classique de la cascade du complément. Avec un mécanisme d'action potentiellement différencié, ARGX-117 représente une large opportunité de pipeline dans plusieurs indications auto-anticorps et peut avoir un effet synergique avec le composé auto-immun principal ARGX-113.

« Nous avons obtenu les droits d'ARGX-117 dans le cadre de notre programme d'accès innovant grâce auquel nous avons identifié les travaux révolutionnaires sur cet anticorps avec Broteio Pharma. Le mécanisme d'action d'ARGX-117 peut nous permettre d'explorer son bénéfice potentiel dans une gamme de En outre, ARGX-117 peut agir en synergie avec notre composé auto-immun principal ARGX-113, ciblant FcRn afin d'éliminer les anticorps pathogènes de l'immunoglobuline G (IgG), tandis que notre nouvel anticorps ciblant le complément peut également traiter l'immunoglobuline M (IgM )-médiées par les maladies auto-immunes », a commenté Tim Van Hauwermeiren, PDG d'argenx. « Nous continuons à mettre en œuvre notre stratégie de pipeline pour rechercher des candidats issus d'une science passionnante, les améliorer avec nos technologies de plate-forme et les amener en développement dans une indication orpheline. ARGX-117 représente un pipeline potentiel dans un produit de traitements pour les indications orphelines."

argenx et Broteio ont lancé une collaboration en 2017 pour mener des recherches, avec le soutien de l'Université d'Utrecht, afin de démontrer la preuve de concept préclinique du mécanisme de l'ARGX-117. Dans le cadre de l'accord de collaboration, argenx a exercé l'option exclusive de licence du programme et a assumé la responsabilité du développement et de la commercialisation ultérieurs. Les conditions financières ne seront pas divulguées.

À propos du programme d'accès innovant
Grâce à notre programme d'accès innovant (IAP), nous amenons nos technologies de découverte d'anticorps au cœur de la recherche de nouvelles cibles grâce à une collaboration étroite avec des experts universitaires et de petites entreprises de biotechnologie. L'IAP permet à nos collaborateurs d'utiliser nos technologies pour découvrir les fonctions de nouvelles protéines dans la maladie. En retour, nous bénéficions d'un accès rapide à des cibles présentant une pertinence thérapeutique et le potentiel de devenir les prochains programmes d'anticorps thérapeutiques de notre pipeline.

Rôle du complément dans les maladies auto-immunes
La voie classique du système du complément est composée d'une série de protéines qui sont activées lorsque les auto-anticorps IgG ou IgM se lient à leurs cibles. Ce mécanisme contribue aux lésions tissulaires et au dysfonctionnement des organes dans un certain nombre de maladies inflammatoires auto-immunes. La cible ARGX-117 est essentielle dans la lyse des cellules décorées d'anticorps et est active lorsqu'une réaction immunitaire a lieu. ARGX-117 a un potentiel thérapeutique dans les indications auto-immunes orphelines et de grande population. Le travail de développement préclinique sur ARGX-117 est réalisé en étroite collaboration avec le Pr E. Hack (UCM Utrecht, Laboratoire d'Immunologie Translationnelle).

À propos de Broteio
Basée à Utrecht, aux Pays-Bas, Broteio Pharma B.V. (Broteio) est une coentreprise entre Prothix B.V. et Bioceros Holding B.V. créée pour développer des anticorps monoclonaux anti-complément.

À propos d'Argenx
argenx est une société de biotechnologie au stade clinique qui développe un vaste portefeuille de thérapies différenciées à base d'anticorps pour le traitement des maladies auto-immunes graves et du cancer. Nous nous concentrons sur le développement de produits candidats ayant le potentiel d'être soit les premiers de leur catégorie par rapport à de nouvelles cibles, soit les meilleurs de leur catégorie par rapport à des cibles connues, mais complexes, afin de traiter des maladies présentant un besoin médical important non satisfait. Notre capacité à mettre en œuvre cet objectif est rendue possible par notre suite de technologies différenciées. Notre plateforme SIMPLE Antibody TM, basée sur le puissant système immunitaire du lama, nous permet d'exploiter des cibles nouvelles et complexes, et nos trois technologies d'ingénierie des anticorps sont conçues pour nous permettre d'élargir l'index thérapeutique de nos produits candidats.
www.argenx.com

Pour plus d'informations, veuillez contacter :

Joke Comijn, responsable de la communication d'entreprise et des relations internationales
+32 (0)477 77 29 44
+32 (0)9 310 34 19
[email protected]

Beth Del Giacco (États-Unis RI)
Relations sérieuses avec les investisseurs
+1 212 362 1200
[email protected]

Énoncés prospectifs
Le contenu de cette annonce comprend des déclarations qui sont, ou peuvent être considérées comme, des « déclarations prospectives ». Ces déclarations prospectives peuvent être identifiées par l'utilisation d'une terminologie prospective, y compris les termes « croyent », « estime », « prévoit », « s'attend à », « a l'intention de », « pourrait », « sera » ou « » devrait", et inclure les déclarations faites par argenx concernant les résultats escomptés de sa stratégie et l'avancement et les étapes prévues du développement clinique et de la réglementation d'Argenx et des plans liés à l'ARGX-117. De par leur nature, les déclarations prospectives impliquent des risques et des incertitudes et les lecteurs sont avertis que ces déclarations prospectives ne sont pas des garanties de performances futures. Les résultats réels d'Argenx peuvent différer sensiblement de ceux prédits par les déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, y compris les attentes d'argenx concernant ses incertitudes inhérentes aux développements concurrentiels, aux activités d'essais précliniques et cliniques et de développement de produits et aux exigences d'approbation réglementaire les produits candidats d'argenx la capacité d'argenx à obtenir et maintenir la protection de la propriété intellectuelle pour ses technologies et ses médicaments l'historique d'exploitation limité d'argenx et la capacité d'argenx à obtenir un financement supplémentaire pour ses opérations et à achever le développement et la commercialisation de ses produits candidats. Une liste et une description supplémentaires de ces risques, incertitudes et autres risques peuvent être trouvées dans les documents et rapports de la Securities and Exchange Commission (SEC) d'Argenx aux États-Unis, y compris dans le prospectus final relatif à l'offre publique d'Argenx aux États-Unis déposée auprès de la SEC conformément à la règle 424(b) du Securities Act de 1933, tel que modifié, ainsi que les dépôts et rapports ultérieurs déposés par argenx auprès de la SEC. Compte tenu de ces incertitudes, il est conseillé au lecteur de ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives ne sont valables qu'à la date de publication de ce document. argenx n'assume aucune obligation de mettre à jour ou de réviser publiquement les informations contenues dans ce communiqué de presse, y compris les déclarations prospectives, sauf si la loi l'exige.

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Source : argenx SE via GlobeNewswire

Câlin #2178132


Abcuro lève 42 millions de dollars en financement de série A-1, nomme John B. Edwards au poste de président exécutif du conseil d'administration et David de Graaf, Ph.D. en tant que chef de la direction

Abcuro, Inc., une société de biotechnologie au stade clinique qui développe des thérapies pour les maladies auto-immunes et le cancer grâce à une modulation précise des cellules cytotoxiques T et NK, a annoncé aujourd'hui la clôture d'un financement de série A-1 de 42 millions de dollars et la nomination de John B. Edwards en tant que le président exécutif du conseil d'administration et David de Graaf, Ph.D. en tant que chef de la direction. Le financement a été codirigé par Mass General Brigham Ventures et Sanofi Ventures, et comprenait les investisseurs Pontifax Venture Capital, Hongsen Investment Group, RA Capital Management et Samsara BioCapital, ainsi que d'autres.

Parallèlement à ce financement, Jason Hafler, Ph.D. de Sanofi Ventures, Iyona Rajkomar de Pontifax Venture Capital, Ryan Berry, Ph.D. de RA Capital Management et Donald McCarthy, Ph.D. de Samsara BioCapital ont rejoint le conseil d'administration d'Abcuro, qui comprend également Julius Knowles de Mass General Brigham Ventures et Yajun Xu, Ph.D., président de Hongsen Investment Group.

"Au cours de l'année écoulée, Abcuro a développé un ensemble de données convaincant pour soutenir cette ronde de financement afin de faire avancer notre programme principal dans la clinique", a déclaré M. Edwards, président exécutif. "Nous avons été encouragés par le niveau d'intérêt de l'entreprise et de la pharma pour le travail de pionnier d'Abcuro visant à cibler avec précision les cellules cytotoxiques T et NK. Nous sommes particulièrement ravis d'accueillir David en tant que PDG alors que nous entrons dans cette période charnière de croissance pour Abcuro.»

Le produit de ce financement sera utilisé pour faire progresser ABC008, un anticorps anti-KLRG1 conçu pour épuiser les cellules T cytotoxiques qui attaquent les tissus sains dans diverses maladies auto-immunes. Un premier essai de preuve de mécanisme et d'innocuité chez l'homme sera mené chez des patients atteints de myosite à inclusions sporadiques (IBM) tandis que des indications supplémentaires sont à l'étude. L'IBM est une maladie inflammatoire chronique et débilitante des muscles squelettiques pour laquelle aucun traitement pharmaceutique n'est disponible. Le produit de la série A-1 soutiendra également le développement préclinique en cours du programme d'oncologie ABC015 de la société, un anticorps bloquant anti-KLRG1 capable de restaurer la fonction des cellules effectrices cytotoxiques T et NK, entraînant une puissante réponse anti-tumorale. Cela comprend le soutien financier et scientifique de la Multiple Myeloma Research Foundation pour évaluer ABC015 dans le myélome multiple.

"KLRG1 est une cible incontournable dans la modulation immunitaire dans les maladies auto-immunes et le cancer, car il nous permet de cibler avec précision les cellules cytotoxiques T et NK cliniquement pertinentes", a déclaré le Dr de Graaf. "Je suis très heureux de l'enthousiasme partagé des investisseurs d'Abcuro à poursuivre le potentiel clinique du ciblage de KLRG1."

M. Edwards apporte à Abcuro plus de trente ans d'expérience dans la découverte, le développement et la commercialisation mondiale de produits biopharmaceutiques. Il a participé au développement ou à la commercialisation de dix produits biologiques approuvés par la FDA et a réussi à quitter huit des dix sociétés de biotechnologie qu'il a aidé à créer, notamment Tilos, Siamab, Exonics, Adnexus, F-star et Genetics Institute. Il a créé une entreprise thérapeutique en hématologie qui a finalement atteint plus d'un milliard de dollars de revenus annuels pour le Wyeth/Genetics Institute et était chargé de diriger le développement du produit biologique le plus rapide pour passer de la phase I à l'approbation de la FDA.


Abcuro lève 42 millions de dollars en financement de série A-1, nomme John B. Edwards au poste de président exécutif du conseil d'administration et David de Graaf, Ph.D. en tant que chef de la direction

NEWTON, Massachusetts--( BUSINESS WIRE )--Abcuro, Inc., une société de biotechnologie au stade clinique qui développe des thérapies pour les maladies auto-immunes et le cancer grâce à une modulation précise des cellules cytotoxiques T et NK, a annoncé aujourd'hui la clôture d'une série A de 42 millions de dollars -1 financement et la nomination de John B. Edwards en tant que président exécutif du conseil d'administration et de David de Graaf, Ph.D. en tant que chef de la direction. Le financement a été codirigé par Mass General Brigham Ventures et Sanofi Ventures, et comprenait les investisseurs Pontifax Venture Capital, Hongsen Investment Group, RA Capital Management et Samsara BioCapital, ainsi que d'autres.

Parallèlement à ce financement, Jason Hafler, Ph.D. de Sanofi Ventures, Iyona Rajkomar de Pontifax Venture Capital, Ryan Berry, Ph.D. de RA Capital Management et Donald McCarthy, Ph.D. de Samsara BioCapital ont rejoint le conseil d'administration d'Abcuro, qui comprend également Julius Knowles de Mass General Brigham Ventures et Yajun Xu, Ph.D., président de Hongsen Investment Group.

« Au cours de l'année écoulée, Abcuro a développé un ensemble de données convaincant pour soutenir cette ronde de financement afin de faire avancer notre programme principal dans la clinique », a déclaré M. Edwards, président exécutif. « Nous avons été encouragés par le niveau d'intérêt de l'entreprise et de la pharma pour le travail de pionnier d'Abcuro visant à cibler avec précision les cellules cytotoxiques T et NK. Nous sommes particulièrement ravis d'accueillir David en tant que PDG alors que nous entrons dans cette période charnière de croissance pour Abcuro. »

Le produit de ce financement sera utilisé pour faire progresser ABC008, un anticorps anti-KLRG1 conçu pour épuiser les cellules T cytotoxiques qui attaquent les tissus sains dans diverses maladies auto-immunes. Un premier essai de preuve de mécanisme et d'innocuité chez l'homme sera mené chez des patients atteints de myosite à inclusions sporadiques (IBM) tandis que des indications supplémentaires sont à l'étude. L'IBM est une maladie inflammatoire chronique et débilitante des muscles squelettiques pour laquelle aucun traitement pharmaceutique n'est disponible. Le produit de la série A-1 soutiendra également le développement préclinique en cours du programme d'oncologie de la société ABC015, un anticorps bloquant anti-KLRG1 capable de restaurer la fonction des cellules effectrices cytotoxiques T et NK, entraînant une puissante réponse anti-tumorale. Cela comprend le soutien financier et scientifique de la Multiple Myeloma Research Foundation pour évaluer ABC015 dans le myélome multiple.

« KLRG1 est une cible incontournable de la modulation immunitaire dans les maladies auto-immunes et le cancer, car il nous permet de cibler avec précision les cellules cytotoxiques T et NK cliniquement pertinentes », a déclaré le Dr de Graaf. « Je suis très heureux de l'enthousiasme partagé par les investisseurs d'Abcuro à poursuivre le potentiel clinique du ciblage de KLRG1. »

M. Edwards apporte à Abcuro plus de trente ans d'expérience dans la découverte, le développement et la commercialisation mondiale de produits biopharmaceutiques. Il a participé au développement ou à la commercialisation de dix produits biologiques approuvés par la FDA et a réussi à quitter huit des dix sociétés de biotechnologie qu'il a aidé à créer, notamment Tilos, Siamab, Exonics, Adnexus, F-star et Genetics Institute. Il a créé une entreprise thérapeutique en hématologie qui a finalement atteint plus d'un milliard de dollars de revenus annuels pour le Wyeth/Genetics Institute et était chargé de diriger le développement du produit biologique le plus rapide pour passer de la phase I à l'approbation de la FDA.


Argenx attire un énorme investissement de 250 millions d'euros à la suite d'un essai de phase II positif

La société prévoit désormais de faire progresser l'efgartigimod, un fragment d'anticorps inspiré des anticorps de lama, vers des essais de phase III pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire primaire (ITP), une maladie du sang auto-immune.

Dans ITP, le système immunitaire attaque et détruit les propres plaquettes du corps, rendant les patients sujets aux saignements et aux ecchymoses. L'essai a révélé des améliorations cliniquement significatives des taux de plaquettes sanguines chez les patients atteints de PTI lors de l'administration d'efgartigimod. Le traitement avait également un bon profil d'innocuité.

L'efgartigimod est également testé pour le traitement d'autres maladies auto-immunes. Il a eu un essai clinique de phase II réussi pour la maladie neuromusculaire myasthénie grave l'année dernière et est également testé pour le traitement d'affections cutanées telles que le pemphigus vulgaire.

Cette énorme offre publique est l'une des plus importantes levées de fonds biotech européennes de l'année. Il fait suite au succès similaire de l'introduction en bourse d'Argenx à 115 millions de dollars (103 millions d'euros) en 2017 et à une autre offre publique de 231 millions de dollars (195 millions d'euros) en décembre dernier, qui ont toutes deux largement dépassé leur objectif.

Les traitements par anticorps inspirés du système immunitaire des lamas sont également utilisés par d'autres biotechs en Europe comme Isogenica, qui possède un système de bibliothèque d'anticorps synthétiques, et Ablynx, qui a été racheté par Sanofi dans le cadre d'un accord de 3,9 milliards d'euros plus tôt cette année.

Argenx a également d'autres projets en cours, notamment une collaboration majeure avec la société américaine AbbVie pour de nouveaux traitements contre le cancer, et avec la biotech danoise LEO Pharma, développant des traitements pour les maladies inflammatoires de la peau.


Tous les auto-anticorps IgG conduisent-ils à des maladies auto-immunes ? - La biologie

Forum offre un programme de classe mondiale

Diamantina Health Partners célèbre le succès de son deuxième forum annuel, Meeting of Minds : traduire-transférer-transformer.

Le forum de deux jours à l'Institut de Recherche Translationnelle du Campus de l'Hôpital Princesse Alexandra du 30 mai au 2 avril 2014 a attiré plus de 315 inscriptions, confortant ainsi sa position d'événement phare de l'association.

Le forum s'est concentré sur la façon de Traduire la science dans les soins, transfert connaissances en pratique et transformer la prestation de soins de santé dans les domaines des soins contre le cancer et des maladies chroniques et du vieillissement, deux thèmes du DHP.

Pour la première fois, l'événement comprenait un symposium pré-forum, Research and Innovation Ideas, qui comprenait une bourse de 10 000 $ de la PA Research Foundation.

Le prix a été remporté par le Dr Fiona Simpson pour sa présentation sur une approche pour vaincre le cancer épithélial. Les finalistes étaient le Dr John A Duley de l'Université du Queensland, le Dr Selena Bartlett de l'Université de technologie du Queensland et le Dr Ingrid Winkler du Mater.

Le programme du forum comprenait 47 conférenciers, dont deux éminents universitaires cliniciens des États-Unis.

Le forum a été ouvert par le ministre des Sciences, des Technologies de l'information, de l'Innovation et des Arts du Queensland, Ian Walker.

Un petit nombre de présentations ont été publiées dans le bulletin.

Le président de Diamantina Health Partners, le Dr David Theile, a déclaré que le calibre des présentateurs et la qualité de l'information ont abouti à un programme de classe mondiale.

« Nous tenons à remercier les conférenciers, les présidents, les juges et les participants pour leurs contributions et leur soutien au message du forum sur l'importance de traduire la recherche en améliorations réelles des résultats des soins de santé et la nécessité de favoriser et de soutenir ce processus par la collaboration, », a déclaré le Dr Theile.

« Un merci spécial à nos conférenciers internationaux, le Dr Victor Montori, professeur de médecine à la Mayo Clinic, et le Dr David Alberts, professeur titulaire de médecine, de pharmacologie, de sciences nutritionnelles et de santé publique, et directeur émérite du Centre de cancérologie de l'Université de l'Arizona.

« Le forum a fourni d'excellentes opportunités pour de meilleurs liens et collaborations qui assureront une plus grande intégration de la recherche, de l'éducation et des soins pour offrir une meilleure santé.

Le Dr Theile a également remercié les sponsors Pathology Queensland (fonds SERTF), PA Research Foundation, illumina, QFAB et le Translational Research Institute.

Merci pour votre avis

Diamantina Health Partners tient à remercier les participants au forum d'avoir pris le temps de donner leur avis sur l'événement.

Areti Gavrilidis, consultante exécutive de Diamantina Health Partners, a déclaré que les commentaires étaient extrêmement précieux pour la planification du forum 2015.

Parmi ceux qui ont répondu, plus de la moitié ont évalué l'événement comme excellent (49,45 %) ou exceptionnel (15,38 %). Les cinq principaux faits saillants étaient :

  • le symposium pré-forum et le programme de récompenses
  • les présentations des conférenciers Dr Victor Montori et Dr David Alberts
  • la variété des présentations et des sujets
  • la traduction de la recherche dans la pratique à travers des présentations
  • programme bien conçu—bonne gestion du temps.

Les répondants ont également été invités à apporter leurs idées pour le forum 2015. Parmi les réponses figurait un appel à une plus grande concentration sur les défis cliniques d'aujourd'hui et à des sessions plus interactives.

Diamantina Health Partners would like to congratulate the Princess Alexandra Hospital on its success in achieving a Magnet facility designation for the third time. The Magnet designation is the highest international recognition for nursing excellence and the Princess Alexandra Hospital is the only facility outside of the United States to achieve it for a third time. This is an exemplary achievement!

Dr David Theile
Président

Areti Gavrilidis
Executive Consultant

Inaugural symposium attracts quality presentations

The inaugural Pre-Forum Research and Innovation Awards symposium at the Meeting of Minds attracted 62 submissions with 30 presentations chosen to showcase the potential human benefits of translational research.

A $10,000 Research and Innovation Ideas Award was sponsored by the PA Research Foundation was awarded to Dr Fiona Simpson for her presentation “Stop the traffic: a way to conquer epithelial cancer”.

Dr Simpson, a researcher at UQ Diamantina Institute, located within the Translational Research Institute at the Princess Alexandra Hospital Campus, said the win would enable the research team to continue their research into cancer therapy.

“Our lab is just four years old and $10,000 makes a huge difference to us,” she said.

The project has enormous relevance for Queenslanders, who have the highest incidence of squamous cell cancers (SCC) in the world.

Project lead Dr Fiona Simpson said advanced stage patients were presently treated with a combination of radiation and new targeted molecular therapies such as Cetuximab, an antibody which binds to the epidermal growth factor receptor (EGFR). EGFR is a driver in many epithelial tumours and monoclonal antibody therapies such as Cetuximab are designed to inhibit the receptor.

However, at present a high percent of advanced SCC patients fail treatment and suffer significant side-effects.

Dr Simpson said there was no test for determining which patients would respond to treatment.

Dr Fiona Simpson
accepting her Award

“We took a novel approach. With the consent of the patients at the PAH, live tumour samples were collected and an imaging technique developed to look at what the EGFR does in actual patient samples,” she said.

“We were surprised by our findings, as the EGFR was supposed to sit on the surface of the tumour cells and, when activated, should be taken up into the cells for down-regulation and degradation.

“Approximately 35 percent of the patients had EGFR which stayed on the tumour cell surface and was not taken in when activated.

“While expectations were that this would worsen patient outcomes, we found the opposite was true.”

Dr Simpson said the UQDI scientists, who were working with immunologists Drs James Wells and Stephen Mottorollo, have shown that the antibody therapy gets stuck with the receptor on the tumour cell surface and recruits the immune system to kill the tumour cells.

Having EGFR stuck on the tumour surface allows patients’ tumours to not just stop growing (a response to EGFR signalling inhibition by Cetuximab) but to also shrink or regress as the immune system is recruited.

Dr Simpson said the group had filed two patents—one to test whether patient EGFR location status predicts patient outcomes in monoclonal antibody therapy and the other to test a small molecule inhibitor in combination with Cetuximab.

“The idea is to inhibit the uptake of EGFR from the cell surface for a short time to allow the immune system to be recruited,” she said.

“This approach should also be helpful in increasing responses to many other monoclonal therapies, including Herceptin therapy in breast cancer and Rituximab therapy in leukemia.”

Old is new again for cancer drug

A project to improve the efficacy of older cancer drugs has received recognition at the pre-forum Research and Innovation Ideas symposium.

Dr John Duley
accepting his Award

University of Queensland Pharmacology senior lecturer Dr John Duley’s project “Fluorouracil toxicity: evidence that a transport defect explains the majority of cases” was announced as one of the three runners-up of the symposium’s Research and Innovation Ideas Award.

Also awarded runner-up was Dr Selena Bartlett from the Queensland University of Technology for her presentation “A novel treatment approach for obesity—targeting brain nicotinic receptors with ChampixTM”, and Dr Ingrid Winkler from Mater Research Institute for the presentation “Vascular bone marrow niches protect Acute Myeloid Leukaemia Stem Cells from chemotherapy”.

Dr Duley informed the impetus for the project, which was on the NHMRC Best of Ten award for 2013, was to make “old” drugs work more efficiently.

In his presentation, Dr Duley indicated that about one third of severe side-effects during cancer chemotherapy with 5-fluoro-uracil (5FU) or capecitabine result from partially deficient dihydropyrimidine dehydrogenase (DPD), the major rate-limiting step for 5FU catabolism.

The underlying cause of the remaining two thirds of toxicity remains unknown.

“Our aim is to develop a test to predict 5FU or capecitabine toxicity.” Dr Duley said the health outcomes for the patients were lower rates of injury or death, a better response rate to the drug and cost savings for the health system.

He indicated the project is a collaboration between The University of Queensland, Mater Research Institute, St Vincent’s Hospital Sydney, Monash Medical Centre in Melbourne, GenesFX Health in Melbourne and the Laboratory of Genetic and Metabolic Diseases, Academic Medical Centre in the Netherlands.

Diamantina Comprehensive Cancer Centre

With Comprehensive Cancer Care as one of the 2014 themes for the forum, presentations focussed on:

  • translation stories
  • transfer of knowledge to practice
  • transformation of delivery of healthcare.

Is breast cancer treatment too harmful?

One Queensland researcher is asking whether breast cancer screening does more harm than good.

Diamantina Comprehensive Cancer Centre Theme Leader Associate Professor Euan Walpole in his presentation Ductal Carcinoma in situ of the breast – a case for change in strategy said there was worldwide interest in the results of mammographic screening and its real impact.

Dr Walpole said his study follows controversy in the medical literature about the possible over-diagnosis of cancer and the subsequent aggressive treatments.

professeur agrégé
Euan Walpole

“Screening for breast cancer has been a major public initiative across the western world for the last 20 years,” Dr Walpole said.

Studies suggest breast cancer screening reduces the incidence of breast cancer but also increases the diagnosis of some cancers that would not have progressed or killed the patient in their life expectancy.

“Questions have been raised about the screening of breast cancer and the treatment of precancerous conditions.”

Dr Walpole said women underwent significant intervention to protect themselves from breast cancer when it was possible that some of those cancers were not a threat to their life expectancy.

The essential outcome from Ductal Carcinoma in situ, which in the past was diagnosed only after mastectomy, is uncertain.

“Are we potentially hurting more people than we’re helping? Everyone believes that on the balance we are helping more people…but we are trying to get a better measure of what’s happening in reality in our population.”

The team at Princess Alexandra Hospital, Queensland Cancer Control Analysis, The University of Queensland, Queensland University of Technology and Metro South, are looking at historical data with a view to positively impact on the diagnosis and treatment of Queensland patients.

“It’s important not to assume that because of past information, everything is okay,” he said.

“And I think this is a very nice example of how you use statistics to show lots of different things to make sure you are asking the right question.”

Selfies may stop cancer - iPhones into scanners

Queensland researchers are turning iPhones into personal skin scanners so patients can detect suspicious spots.

Epithelial Malignancy Stream Leader within the Diamantina Health Partners Comprehensive Cancer Centre, Professor Peter Soyer’s presentation focused on the trial of an iPhone accessory and app that people can use when they scan their skin for suspicious moles.

Professor Soyer said iPhone accessory Handyscope was an easily attachable optical device and would be more effective than the naked eye for melanoma detection.

The project is being run by the University of Queensland’s Dermatology Research Centre, Queensland University of Technology (QUT) and Queensland Institute for Medical Research.

“Routine skin self-examination can save lives but its effectiveness is relatively low,” Professor Soyer said.

“With the Handyscope patients can scan their skin, take photos of suspect skin lesions, record them in an application, and then send the data onto health professionals for examination.

“This development might change the way health care is delivered in the future and ultimately improve skin cancer treatment outcomes.”

HandyScope attaches to the iPhone camera, has a 20x magnification capacity and a polarised light that goes deeper into the skin to show lesions more clearly.

Professor Soyer said high-risk melanoma and recovering skin cancer sufferers who visit a specialist every few months or live in rural and remote areas could benefit the most from this innovation.

“Patients could monitor their lesions wherever they are, reducing the required face-to-face examination time with their health professional. Melanoma diagnosis by One Click is becoming a reality.”

Tests - Tissues - Trials and Translational Research

A successful half day meeting Tests – Tissues – Trials, coordinated by Diamantina Health Partners (DHP) and Professor Ken O’Byrne, was held 22nd May 2014 at the Translational Research Institute (TRI) Auditorium.

The focus of the meeting was the integration of tests, tissues and clinical trials for translational research on the PAH campus. Registrants from major Brisbane institutions attended the meeting to hear from twelve local and interstate experts on key topics including:

  • Genomics and molecular diagnostics
  • Biobanking and data management
  • Clinical trials

Chronic Disease and Ageing

The first day of the two-day forum was dedicated to chronic disease and ageing, with 19 presentations addressing:

  • translation: the challenges and rewards of science to clinical capacity
  • transfer: knowledge dissemination into practice
  • transform: changing practice
  • transform: system development—Safety Efficacy Economics.

Lessons in the journey to commercialisation

The road from discovery to commercialisation can be long and expensive, according to UQ Diamantina Institute lead autoimmune researcher Professor Ranjeny Thomas.

Professor Thomas mapped her “challenging yet rewarding” ten-year journey from the discovery of an antigen specific therapy for rheumatoid arthritis to commercialisation as part of her presentation at the forum.

She said there were some key messages for researchers considering the same path.

She highlighted that it can take a very long time between discovery and commercialisation, for various reasons.

“It’s expensive to commercialise and produce and maintain a patent. If no investment is forthcoming the patent may be dropped.

“It could be that the idea – while transformative - is well ahead of its time or difficult for investors to understand or conceptualise.”

Professor Thomas highlighted the importance of confidentiality at least until protection was in place.

“It is also good to collaborate outside your area of expertise to get a better product or outcome for your research.”

In 2003, Professor Thomas and Dr Brendan O’Sullivan discovered that the body’s immune response could be “re-educated” to turn off, rather than react to a self-antigen responsible for an autoimmune disease, such as rheumatoid arthritis.

By targeting the cause of autoimmune disease, rather than treating the symptoms, the team realised that this type of immunotherapy offered the potential for long-lasting treatment by working with the body’s own immune system to fight disease. In 2006, with Dr Nigel Davies from UQ School of Pharmacy, they developed a targeting system using liposome particles for delivery of antigen-specific immunotherapy.

After clinical trials demonstrating proof-of-concept of this idea, the US pharmaceutical company Janssen Biotech came on board in 2013 to co-develop antigen-specific immunotherapy for RA patients.

“I think I followed the journey of many inventors,” Professor Ranjeny said.

“Inventors throughout history are often not understood until late in the piece.

“Once you can demonstrate enablement of your idea, the rest of the world eventually catches on. The challenge is to keep the money flowing in the meantime!”

Professor Thomas said UniQuest had played an essential role in the process by filing a patent, sourcing non-traditional sources of funding for commercialisation and introducing her to potential investors. For more information about the collaboration with Janssen Biotech, visit www.uq.edu.au/news

Researchers are on the verge of translating a cure for diabetes in mice into a treatment for patients.

In his presentation, Deputy Director (Research) at the Mater Research Institute Professor Mike McGuckin said the discovery that cytokine IL-22 suppresses oxidative stress in pancreatic beta cells could revolutionise the treatment of Type 2 diabetes.

An estimated five percent of the Australian population is affected by diabetes.

“In diabetes, beta cells experience oxidative stress and this is thought to be central to the inability to produce sufficient insulin to control blood glucose,” Professor McGuckin said.

“Treatment of diabetic mice with IL-22 restores glycaemic control, suppressing hyperinsulinaemia, hyperproinsulinaemia and insulin resistance.”

Diabetics could potentially replace their insulin injections with the protein.

“This is completely different to anything that has been done before,” Professor McGuckin said.

“It is early days—we’ve done it in mice and it works and we’ve done it in human cells and they have responded appropriately.

“Whether it revolutionises diabetes treatment depends on what happens when we do clinical trials. It’s a biological therapy that might have side-effects that we are not seeing in the mice that could make it inappropriate for human therapy.

“However, it does open up a whole new pathway for treating diabetes that might not include this cytokine but the pathways that it drives.”

Professor McGuckin said the project, which has been run at Mater Research in collaboration with Professor John Prins, Associate Professor Jon Whitehead and Professor Josephine Forbes, was an example of the concept behind Diamantina Health Partners.

“We are using knowledge and translating it into health outcomes by collaborating with appropriate people,” he said.

“It was because we had these connections with diabetes researchers and because we saw the ramifications for diabetes that we were able to do this work.

“As a piece of science it has broad implications and in terms of clinical medicine it’s got pretty broad implications. The story is not just confined to diabetes—it has relevance to other diseases that involve inflammation and stress in cells.”

Frailty index to improve the care of vulnerable older people

Work is underway to produce an index to help clinicians managing older patients.

Senior Lecturer in Geriatric Medicine at The University of Queensland Dr Ruth Hubbard spoke at the forum on research by the Centre for Research in Geriatric Medicine (CRGM) to develop a frailty index. The frailty index is being derived from data collected in the interRAI Acute Care assessment instrument, which is already widely used across Queensland.

“Older people in hospital are at high risk of prolonged hospital stays, institutionalisation and death,” Dr Hubbard said.

This increased vulnerability to adverse outcomes is commonly referred to as frailty. The team are motivated to improve the care of older people in hospital by coming up with a scoring system that will help us stratify risk. That scoring system is known as the frailty index. The higher your index, the more likely you are to have an adverse outcome in hospital.

Dr Hubbard informed that the index is designed to help specialists in their decision-making, as it will give an indication to the physiological reserves of a patient.

“I believe some specialists have an idea that some people are more frail than others but have difficulty quantifying that. This frailty index will enable them to put a number on their gut feeling about which patients are going to benefit and which aren’t.”

Dr Hubbard said the team includes Professor Len Gray and Dr Nancye Peel from CRGM and Professors Ken Rockwood and Arnold Mitniski from Dalhousie University in Nova Scotia. It is also looking at whether frailty status on admission was the most important factor related to outcomes.

“There is a theory that all that matters is current status,” Dr Hubbard said.

“Other people believe it may be your baseline status.

“The third school of thought is that it is your trajectory, which is the difference between your baseline and your current status, that is most important.

“We are going to do some mathematical modelling to tease out which of these three is most likely to be the most helpful for our patients.

”A better understanding of frailty could enable us to target health care resources more effectively and appropriately.”

Inflammation, Infection and Immunity

There is a wealth of medical research talent in the Metro South Health precinct, both present and hovering in the wings waiting to emerge. This came to light at a recent Diamantina Health Partners (DHP) Inflammation, Infection and Immunity in Digestive Disease research workshop held at the Translational Research Institute and hosted by the Department of Gastroenterology and Hepatology, Princess Alexandra Hospital (PAH) on 16th May 2014.

In addition to bringing together the DHP to showcase current research and to forge new collaborations, the challenge was to stimulate and integrate clinicians and basic scientists. The workshop brought together clinicians and scientists sharing a keen interest in how to better understand and improve the management of highly prevalent disorders of the digestive tract, including liver disease.

To accommodate the time constraints that clinicians typically experience, the format of the workshop aimed to cover a broad spectrum of work in a very short period of time. The combination of Mini-State-of-the-Art presentations and very focussed research presentations provided valuable overall insight into ongoing and emerging medical research in the Metro South.

While the meeting was based on a strong research interest this DHP meeting took the collaborative approach to a completely different level by not only involving clinicians and clinical scientists, but reaching out to basic scientists from a variety of disciplines. The meeting leveraged not only on the skills and expertise available at the TRI and the PAH, but also those of scientists from the basic sciences and neurosciences based at The University of Queensland St. Lucia campus, and the Queensland Institute of Medical Research.

If success can be judged by comments of attendees, then this was truly a successful and valuable workshop, with attendees leaving with a spring in their step as they contemplated how they can collectively with new collaborators, undertake quality medical research and truly make a difference as they strive towards targeting and controlling chronic disease.

Integrated Trauma and Recovery

First “ROADMAP to RESEARCH” Course in Australia at TRI

The first course “Roadmap to research” for 20 surgical residents and registrars was held over two evenings, on the 3rd and 4th June 2014, at the Translational Research Institute (TRI). Professor Michael Schuetz with assistance from Professor Mark Smithers organised this event for young doctors interested in surgery, through the PAH Division of Surgery and the Diamantina Health Partners. The course was run by Dr Beate Hanson, Director at the AO Clinical Investigation and Documentation Centre – Zurich / Switzerland and Adjunct Professor for Epidemiology at the University of Seattle, who has extensive experience in running similar courses in Europe and the USA.

The aim was to provide introductory training on the role of evidence based medicine, specifically focusing on how to critically analyze and appraise clinically based trials and studies. This also provided basic insights into how one might design and conduct their own studies.

Les “Roadmap to research” course was the first course of this type in Australia. The six hour course structure was interactive with presentations and tasks performed by the participants. The tasks included:

  • The formulation of research questions
  • considering the best study design
  • sample size calculation
  • appropriate analysis of the data obtained when conducting a study.

Dr Beate Hanson explaining how
the Internet can be used to help
you find practical information on
how to run clinical studies

As a trained surgeon and epidemiologist, Dr Hanson offered a very practical, hands on course, which was highly valued by all participants. The two interactive evenings were an excellent starting point for young clinicians encouraging them to get involved with research projects in the future.

The organisers plan to run this workshop annually at the TRI. The course organisers are grateful to Dr Beate Hanson and to the participants “who will be the first of many groups that will attend similar courses, on our campus, in the future”.

Articles from high-impact journals were critically analysed and the weaknesses and or strengths were appraised.

Evidence and Innovation into Clinical Practice

Associate Professor Ian Scott, Leader of the DHP Evidence and Innovation Theme, recently published a paper in the Australian Health Review 2014 38: 125-133 – Ten clinician-led strategies for improving value of health care – which has attracted attention and resulted in being invited to attend workshops at the Grattan Institute and the Productivity Commission in Melbourne to discuss the strategies further.

These 10 clinician-led strategies are:

  1. minimise errors in diagnosis
  2. discontinue low- or no-value practices that provide little benefit or cause harm
  3. defer the use of unproven interventions
  4. select care options according to comparative cost-effectiveness
  5. target clinical interventions to those who derive greatest benefit
  6. adopt a more conservative approach nearing the end of life
  7. actively involve patients in shared decision making and self-management
  8. minimise day-to-day operational waste
  9. convert healthcare institutions into rapidly learning organisations
  10. advocate for integrated patient care across all clinical settings

Professor Scott is the inaugural chair of the recently established Australian Deprescribing Network: a national collaboration of doctors, clinical pharmacists and researchers interested in optimising quality use of medicines in patients with complex diseases, with focus on discontinuing inappropriate medications.

The Society of Hospital Pharmacists of Australia recently held a meeting on deprescribing in Brisbane. Associate Professor Scott presented “Evidence-based medicine applied to older populations – the case for deprescribing” and stated that “deprescribing processes need to identify patients at high risk of adverse drug events, evaluate drug utility with particular reference to expected life span and care goals, prioritise drugs for discontinuation and then implement discontinuation regimen with close monitoring”.

Associate Professor Ian Scott

Associate Professor Scott presented on 28 May 2014 at the Measuring Health Outcomes to Inform Policy conference in Melbourne on the topic Using outcome data to improve health service delivery. His presentation focussed on the application of research outcomes: using outcome data as well as clinical process data to evaluate the effectiveness and appropriateness of care, obtained from prospective registry or cohort studies which use data linkage, and which incorporate patient-reported measures of function and quality of life as well as discrete end-points of death or clinical events.

Ms Areti Gavrilidis, Executive Consultant DHP, attended the conference and a pre-conference workshop. The pre-conference workshop program on the 26 May run by Professor John McNeil. The following was highlighted: the purposes of outcome measurement what might be measured as the outcome of epidemiological pitfalls discussed examples of outcome measurement such as mortality rates, hospital readmission rates, unexpected return to theatre rates examples of clinical registries for outcome measurement filling in gaps outcome data and payment for performance.

Two full days of stimulating presentations and panel discussions followed on 27-28 May. Professor Fiona Stanley AC, Founding Director and Patron of the Telehealth Institute for Child Health Research, gave the opening keynote address highlighting the importance of good linked data for effective health system evaluation. Other areas covered the first day by recognised experts included: collecting data to inform policy and strategic planning what outcomes consumers expect from healthcare improving health outcomes through policy design with presentations on efficiency and effectiveness of health expenditure policy innovation medicare locals' role in system change. The second day of the conference focussed on developing policies to inform budget decisions using data to improve service delivery and improving patient outcomes.

The Australian Society for Medical Research (ASMR) Queensland Health & Medical research awards, 2014

The Queensland Health and Medical Research Awards, an initiative of ASMR, honour the quality of scientific endeavour in Queensland. The winners were announced at the ASMR Medical Research Week Gala dinner held Friday May 30, 2014. Congratulations to TRI and DHP members for their success in these awards.

Click here to download the full list of winners and finalists.

Prime Minister visits TRI

The significance of the Translational Research Institute (TRI) to Australian medical research was demonstrated by the fact that the Prime Minister, Tony Abbott, and the Federal Minister for Health, Peter Dutton, asked TRI to host discussions on the Medical Research Future Fund (MRFF) on Monday 19 May 2014.

As part of the visit, the Prime Minister and Federal Minister for Health toured the TRI research laboratories and took part in a round table discussion with leading members of the research and university communities.

Click here for more details of the Prime Minister’s visit and comments on Australian Medical Research.

PAH designated as a Magnet facility for the third time

On 18th June 2014, over 300 nursing and multidisciplinary staff were informed by Deborah Zimmerman, Chair of the Commission for the Magnet Recognition Program, through a live broadcast in the Russell Strong Auditorium, that PAH had been designated as a Magnet facility for the third time! The audience were elated with the announcement that the document submission and site visit which assessed PAH against stringent Magnet criteria had scored a level of excellence.

Receiving the Magnet credential is the highest recognition for nursing excellence that can be attained internationally and makes PAH one of only 400 organisations around the world to have received Magnet designation – with PAH the only facility outside of the United States to achieve it for a third time .

PAH Nursing Services not only met the stringent Magnet criteria but also achieved four exemplars for exceptional high standards of nursing care, identified as best practice within the profession. The exemplary areas commended by the American Nurses Credentialing Centre (ANCC) included PAH structures and process to develop, expand and advance nursing research nursing satisfaction results how the organisation is valued by the community and how nursing leaders have guided transition during periods of planned and unplanned change.

Ms Zimmerman acknowledged the overwhelming feedback received from staff regarding the leadership, vision and guidance of Veronica Casey, Executive Director Nursing Services PAH, who has supported nurses at all levels of the organisation to achieve this outcome. The ANCC made special commendations about the multidisciplinary collaboration and team work along with various quality initiatives which PAH is leading including pressure injury prevention state-wide nurse sensitive indicators dementia and blood management. In addition, the extensive work and recognition that is received by PAH nursing at state, national and international level was acknowledged.

This success is a testament to the ongoing support of the leadership team at PAH, a collaborative interdisciplinary approach to improving patient outcomes and PAH nurses for their commitment and dedication to best practice safety, quality and patient satisfaction.

Research for a better future…

3D melanoma model helps explain therapy evasion

Researchers based at TRI from the UQ Diamantina Institute have developed a 3D model of a melanoma tumour that enables them visualise the growth states of cancer cells in real-time. In a paper published in the journal Pigment Cell and Melanoma Research, they describe how they have used cutting-edge imaging technology to develop a 3D model that precisely measures cell cycles as a melanoma tumour grows.

The detailed findings challenge the idea that melanoma cells can either invade or proliferate. In fact, they can do both. Moreover, the results suggest that cells in stasis are poor invaders. Cliquez ici pour plus de détails.

Congratulations to Professor Jenny Martin on her appointment to the Pharmacology and Therapeutics Advisory Committee (PTAC) announced on 17th June 2014 by the Pharmaceutical Management Agency (PHARMAC).

Professor Martin is Head of the Princess Alexandra Clinical School at The University of Queensland and senior staff specialist and clinical pharmacologist at Brisbane's Princess Alexandra Hospital. For further information visit the PHARMAC website.

Diamantina Health Partners now has a YouTube channel!

The 2014 Diamantina Health Partners Forum presentations will soon be available for viewing on YouTube: subscribe to the DHP YouTube channel to be notified when new videos are uploaded.

Diamantina Health Partners Forum 2015

Planning is underway for the 3rd Diamantina Health Partners Forum to be held from 29 April-1 May 2015.

The theme of the 2015 Forum will be on Meeting of the Minds: inspire – innovate – implement as we – individuals, institutions and industries – work together to deliver better health.

2nd Queensland Translating Research into Practice (TRIP) Symposium "Tackling the challenges of TRIP in busy clinical settings"

The TRIP Symposium aims to enhance collaboration across Queensland in implementation science and ensure that research based evidence of best available practice translates effectively into everyday clinical practice and improved health outcomes.

This year's keynote lectures will be given by TRIP experts Professor Paul Glasziou, Dr. Shelly Wilkinson and Philippa Middleton. This event promises to present a wealth of stimulating topics and will cater for a broad range of clinical interests. We hope the symposium will allow further understanding into the various research streams currently ongoing in Queensland to promote and foster collaboration.

Date: 25 July 2014 | Venue: Des O'Callaghan lecture theatre, Mater Hospital Campus

2014 Princess Alexandra Hospital Symposium

To commemorate the first anniversary of the Translational Research Institute and the second anniversary of Diamantina Health Partners, the 2014 Princess Alexandra Hospital Symposium program is aligned to the flagship themes of DHP and its mission to achieve better health globally through the integration of clinical care, research and education. These strategic developments bring together research, teaching and treatment, to consolidate the Princess Alexandra Hospital campus at the forefront of shaping the future of health in Queensland, nationally and internationally.

Central to the Symposium program is Professor Boris Bastian, University of California, San Francisco, this year’s International Fellow. As an eminent clinical scientist, he will illustrate in his keynote address how interdisciplinary and global partnerships have advanced the understanding of the causes of skin cancers and are translating this new knowledge to novel therapies for their treatment. Professor Bastian is also this year’s Kurt Aaron Orator.

Check the website for more information about the 2014 Princess Alexandra Hospital Symposium.

Date: 4 August – 8 August 2014 | Venue: Russell Strong Auditorium, PAH

TRI-QUT Conference for the Biology and Clinical Application of Mesenchymal Stromal Cells

TRI and QUT present the 2014 Stem Cell Conference. A host of international and national speakers will address the following topics:

  • cellular and molecular biology of mesenchymal stem cells
  • mesenchymal stromal cells
  • induced pluripotent stem cells
  • bioengineering applications for stem cell therapies and the results of clinical trials using stem cells and their progenitors.

Confirmed speakers include Professor Frank Barry, National University of Ireland and Professor Katarina Le Blanc, Karolinska Institute and Huddinge Hospital, Sweden.

L'inscription est gratuite. Complimentary morning tea, lunch and afternoon tea will be available during the Symposium.

Abstracts on any aspects of stem or progenitor cells are welcome. There will be prizes for the three best abstracts submitted by students and for the three best abstracts submitted by post-doctoral fellows.

Closing date for abstracts: 1 August 2014

For event enquiries please contact IHBI Events [email protected]

Date: 10 – 11 September 2014 | Venue: Translational Research Institute, Brisbane

TRX14 "Value Found in Translation"

TRX14 aims to enhance trans-disciplinary collaborations across human disease research, drug and diagnostic discovery and development, IT and bioinformatics.

The event will bring together key stakeholders from biopharma, biotech, research and development, academia and government, providing the opportunity to interact, and catalyse possibilities to establish partnerships between organisations from around the globe.

Such partnerships will work towards improved translation of data into knowledge to achieve enhanced research outcomes and value for all stakeholders.

For further information go to http://trx14.com.au/ or email [email protected]

Date: 24 October 2014 | Venue: Translational Research Institute, Brisbane

AusBiotech 2014 National Conference

The AusBiotech national conference is now the largest annual gathering of biotechnology experts in Australia and the Asia Pacific Region. The 2014 conference will gather Australian and international biotech leaders and stakeholders for another round of quality speakers and valuable networking. In addition to a stimulating conference program, AusBiotech’s Business Matching Program will again facilitate more than 2,500 meeting requests between participants from the biotechnology, biopharmaceutical, life sciences, business, investment, research and health industries.

For further information go to http://ausbiotechnc.org/

Date: 29 – 31 October 2014 | Venue: Gold Coast Convention and Exhibition Centre

Life Sciences Queensland (LSQ) will host the I-20 event on November 14, 2014. I-20 aims to advocate for the support and continued role that innovation plays, highlighting the growing importance of the life sciences industry as a key influence upon global economic development and sustainability.

Through I-20 LSQ hopes to achieve increased awareness of the role innovation plays and to foster opportunities for cooperation amongst G20 nations—particularly with regard to addressing global issues common to all members—as well as attempt to influence national and global innovation policy for Australia.

Join the I-20 mailing list to keep informed on event updates by contacting [email protected] or keep up to date via this website

“We are all faced with a series of great opportunities - brilliantly disguised as insoluble problems.” John W. Gardner

We welcome our members' contributions. If you have anything you wish to add to our next edition, please email your full name, contact details, name of organisation and attach a word document with your contribution of no more than 350 words to [email protected]

We also welcome your feedback and encourage you to contact us with any ideas, collaborations or queries you may have: [email protected]

Téléphone: +61 7 3443 8063
Location: Level 7, Translational Research Institute
37 Kent Street, Woolloongabba QLD 4102, Australia
Email: [email protected]
Site Internet: http://diamantina.org.au/

Translational Research Institute

The Diamantina Connect newsletter is a free information service for the Diamantina Health Partners and broader community and is produced by the office of the Diamantina Health Partners.


If last week's action hadn't already sent you a clear enough signal that Tesla (TSLA) shares play by their own rules, maybe Thursday did the trick.

On Thursday morning, Tesla announced that it would be selling 2.65 million shares in a stock offering. This offering was worth just over $2 billion as of Wednesday’s closing price.

Stock offerings, for the uninitiated, are dilutive. This means existing shareholders will own a smaller piece of the company after a stock offering than before. As a result, the price of a company's stock tends to drop following these events.

This is a normal thing that happens. What is less normal is a stock rallying 4.8% after such an offering. But normal things don't happen to Tesla shares.

And that is because the histoire for Tesla right now is also not normal. Collaborative Fund's Morgan Housel on Thursday tweeted a simple outline of how investors are seeing the Tesla story.

People think Tesla will do well --> stock surge.

Stock surge --> raise tons of cash.

Tons of cash --> will help Tesla do well. https://t.co/1Qzilouk48

— Morgan Housel (@morganhousel) February 13, 2020

Again, the negative read on stock offerings is largely because these events are viewed through the prism of what investors are losing — a portion of their stake in the company — rather than what the company is gaining.

But as Matt Levine at Bloomberg outlined on Thursday, Tesla’s equity raise also sees the company use the stock market in the way it was intended, but isn’t often used. Which is primarily to raise money.

The public market allows companies to raise money from a lot of investors all at once. Except large pools of money in private equity, venture capital, and direct lending has made this option less attractive and less of a necessity.

“Big public companies now mostly use the stock market as a way to return capital to investors U.S. public companies now buy back hundreds of billions of dollars more stock than they sell,” Levine wrote Thursday. “Once you accept the consensus that public companies don’t benefit directly from their stock prices, you start to wonder why a company would want to be public at all.”

Of course, Elon Musk himself agreed not too long ago. Except now, Tesla’s stock price is up a lot. And so Musk has made the fairly straightforward decision to benefit from that increase.

Now, in its fourth quarter earnings report, Tesla said the company has grown to the point of being self funding. In other words, Tesla doesn’t — or didn’t — avoir besoin any more investor capital to continue growing at the rate it hopes to grow.

But as Housel outlines above, a way to read the rally in Tesla’s stock — both before Thursday’s announcement and particularly après this news — is to see it as the market essentially asking the company to take on more capital to grow more quickly.


First human-monkey embryos created: A small step toward a huge ethical problem

Scientists have created the world’s first monkey embryos containing human cells in an attempt to investigate how the two types of cell develop alongside each other. The embryos, which were derived from a macaque and then injected with human stem cells in the lab, were allowed to grow for 20 days before being destroyed.


Apoptosis (programmed cell death)

Résumé

Organizers: John A . Cidlowski and J . John Cohen March 5.11. 1995 Tamanon. Colorado Page Plenary Sessions March 6 Physiological Regulation of Apoptosis . 258 Cell Surface Activation of Apoptosis . 259 March 7 Signaling: Intracellular Pathways . 259 Apoptosis Genes: Genetic Approaches . 261 March 8 Enzymology of Apoptosis . 261 Anti-Apoptosis Genes . 261 March 9 Recognition of Apoptotic Cells . 262 Apoptosis/Cancer/Aids . 263 March 10 Apoptosis. Reproduction. Development. Aging . 263 Neural Apoptosis . 264 Late Abstracts . 265 Poster Sessions March 6 Poster Session I (B8- 100-1 55) . 266 March 7 Poster Session 2 (B8-200-253) . 280 March 8 Poster Session 3 (98-300-353) . 293 March 10 Poster Session 4 (98-400-452) . 307 Lute Abstrncts . 321 257 Apoptosis (Programmed Cell Death) Physiological Regulation of Apoptosis BE001 INTRACELLLL4R AN11 EXTRACEI.LULAR SIGNALS IN PROGR

I) CELL DEATII AND APOPTOSIS, Richard A. Lockshin,' Fheresa Latham,'.', Jana Jochovi,'.' and Zahra Zakeri'. 'Department of Biol. Sci.. St. John's University, Jamaica NY 1 I439 and 'Department of Biolop, Queens College and Graduate Center of CLW, Flushing. 11367. The programmed cell death that characterizes metamorphosis of mammalian secretory tissues and many insect tissues, such as those of muscle and


Voir la vidéo: Auto-anticorps et maladies auto-immunes partie1 (Septembre 2022).


Commentaires:

  1. Moki

    Nada Syo take note !!!!

  2. Arashigrel

    Je suis d'accord, très bonne information

  3. Hewlett

    Un thème, j'aime bien :)

  4. Beartlaidh

    Agree, that's the funny answer

  5. Brendan

    Je peux vous consulter sur cette question.

  6. Laurentiu

    Cette opinion divertissante

  7. Hinto

    des analogues existent?



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